地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病，严重的患者需要定期输血来维持生命，但是长期输血费用昂贵，副作用“铁过载”还会对器官功能造成严重损伤。广西医科大学第一附属医院通过造血干细胞移植和基因编辑手段，成功治愈两名老挝重型地中海贫血患者，为他们带来生命的希望。
6岁的妮娜出生于老挝，是重型β地中海贫血患者。去年11月，妮娜住进广西医科大学第一附属医院血液内科干细胞移植仓，在与父亲配型成功后进行了造血干细胞移植，这也是广西开展的首例外籍地中海贫血患者造血干细胞移植术。经过近一年的精心治疗和跟踪随访，妮娜的病情恢复良好。
与妮娜一样幸运的，还有同是来自老挝的金秀。18岁的金秀自幼被诊断为重型地中海贫血患者，今年4月她住进广西医科大学第一附属医院干细胞移植仓，通过体外CS-101碱基编辑干细胞并予预处理后，回输到金秀体内。目前，金秀已脱离输血依赖，被成功治愈，这也是国内首个利用基因编辑手段成功治愈外籍地贫患者的案例。
自上世纪50年代起，广西就开展了地贫防治研究。以广西医科大学为代表的科研团队，不断创新治疗方法和技术手段，在造血干细胞移植、基因治疗和药物临床试验等方面，创建了具有国际原创性的地贫移植“广西模式”，同时通过与东盟国家的医疗合作，让更多重症患者重获新生。
广西台 满熠 曹维 唐瑞芳
通讯员 林琳 蓝飞燕
评论
共有条评论