习近平总书记指出：“要密切监测药品短缺情况，采取有效措施，解决好低价药、‘救命药’‘孤儿药’以及儿童用药的供应问题。”“孤儿药”即罕见病用药，需求少、价格贵，患者常常买不起、用不上。为了让法布雷病患者尽快用上“孤儿药”，广西多部门联动，全力打通“国谈药”落地“最后一百米”。
7月22日，在桂林市人民医院，两位法布雷病患者终于用上了特效药“阿加糖酶α注射用浓溶液”。
法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病，普通人群患病率约为十万分之一。一年多前，桂林市灵川县的王女士和两个儿子先后在中南大学湘雅医院被确诊。今年6月25日，王女士的外甥也被确诊。
目前，治疗法布雷病的特效药——阿加糖酶α和阿加糖酶β是进口药，价格昂贵。其中，阿加糖酶α于2020年8月在中国获批上市，每支价格12180元，一位体重为70kg的患者每年用药约需要120万元。
今年1月1日，7种“孤儿药”经国家医保药品目录准入谈判后落地广西，每支阿加糖酶α降到了3100元。6月1日，广西将阿加糖酶α等33种特殊医保药品，纳入单列门诊统筹支付。7月7日，得知消息的王女士，来到桂林市人民医院看病，希望能用上阿加糖酶α，可医院没有药。
为了让患者尽快用上药，当天，桂林市医保局、桂林市人民医院紧急召开药品采购协调会，立即启动临时采购；作为广西唯一具备配送资质的药品供应商，广西柳药集团马上进行首次经营药品备案、采购。
经过多方联动，7月19日，12支阿加糖酶α送达桂林市人民医院；7月20日，王女士和外甥住院评估身体；7月22日，他们用上了曾经难以触及的“天价药”。
再过几天，王女士的两个儿子也将从外地回到桂林接受治疗。让“救命药”“孤儿药”买得到买得起，在广西，更多像王女士这样的民生诉求正在被看见。
广西台 许荣华 黄华强 赖秋羽 谭锋 黄琛
评论
共有条评论